Léčba imunodeficitních stavů
Léčba imunodeficitních stavů
Ve snaze o léčbu nemocných s primárními imunonodeficity je pouze omezený výběr možností. Přesto může tato léčba výrazně zlepšit zdravotní stav nemocného a často mu umožňuje normální a plnohodnotný život.
V případě nejtěžších chorob, u nichž je závažně postižen počet a/nebo funkce buněk imunitního systému tak, že to vede k rozvoji těžkých příznaků imunodeficitu v časném dětství, je zatím jedinou možností transplantace kmenových krvetvorných buněk. Mezi onemocnění, kde je nutno sáhnout k tomuto přístupu patří především různé formy tzv. těžkého kombinovaného deficitu (SCID), většina nemocných s Wiskottovým-Aldrichovým syndromem a těžší formy poruch fagocytózy (tzv. LAD syndrom, těžce probíhající formy chronické granulomatózmí choroby).
Transplantace kmenových krvetvorných buněk se může provést přenosem kostní dřeně z dárce na příjemce, to se běžně označuje jako transplantace kostní dřeně. Druhou, dnes častěji používanou možností je pouze přenos části kmenových krvetvorných buněk izolovaných z krve dárce. Při transplantaci kmenových krvetvorných buněk jsou vysoké nároky na to, aby se dárce i příjemce velmi dobře shodovali v tzv. transplantačních antigenech (označovaných též HLA antigeny). Vhodného dárce je proto nutno hledat mezi sourozenci, případně dalšími příbuznými nemocného, nebo ve velkých národních a mezinárodních registrech dárců kostní dřeně.
Je vhodné upozornit, že darovaní kostní dřeně nijak nepoškozuje dárce. Krvetvorné buňky, které jsou darovány, si tělo samo doplní během několika dní.
Naproti tomu je péče o pacienta po takové transplantaci obvykle poměrně komplikovaná, po určitou dobu je nutná izolace ve velmi čitých (bezmikrobních) podmínkách. Přesto se v potransplantačním období objevují různé zdravotní komplikace. I po úspěšném zvládnutí prvotních komplikací je nutné dlouhodobé sledování a často i léčení pacienta, ne vždy se podaří obnovit funkci imunitního systému v plném rozsahu.
Přes tyto komplikace je nutno zdůraznit, že u nejtěžších poruch imunity je tento přístup jedinou možností, jak zachránit život nemocného a někdy jej i zcela vyléčit.
V léčbě některých závažných poruch imunity se v posledních letech zkouší náhrada defektního genu genem funkčním, někdy se mluví od genových transplantacích. Jedná se zatím o experimentální, běžně nedostupnou léčbu, která ale dává do budoucna naději na ještě lepší vyhlídky nemocných.
U pacientů, u nichž je porušena pouze tvorba protilátek (imunoglobulinů, ochranných látek), je nejlogičtější léčbou pravidelné podávání chybějících protilátek – mluvíme o substituční imunoglobulinové léčbě. Nejčastěji se tak léčí choroby označované jako běžný variabilní imunodeficit – CVID a X-vázaná agamaglobulinémie. Léčebné imunoglobulinové preparáty jsou získány z krve velkého množství dárců, proto obsahují ochranné látky proti velké šíři různých infekčních chorob.
Imunoglobuliny můžeme podávat nemocným třemi cestami:
Podávání intramuskulární (do svalu) je již postupně opouštěno. Jeho výhodou je fakt, že je léčbu možno provádět prakticky v jakékoliv ambulanci, je ale bolestivé a množství podaných protilátek je poměrně malé.
Při podávání do žíly (intravenózně) dáváme větší dávky imunoglobulinů než u léčby nitrosvalové, pacient ale musí pravidelně docházet na infůze do svého imunologického centra obvykle jednou za 3-4 týdny.
Podávání do podkoží (subkutánní) též umožňuje podání poměrně vysokých dávek imunoglobulinů. Jeho výhodou je fakt, že si pacient může podávat léky sám doma. V takovém případě, je nutno pacienta naučit jak si infůze sám podávat. Při infůzi musí být vždy přítomna ještě jedna vycvičená osoba. Na tento způsob léčby nyní postupně přechází řada pacientů, neboť pro většinu z nich se jedná o nejkomfortnější způsob léčby.
U nemocných, jejichž choroba není tak závažná, aby bylo třeba transplantovat krvetvorné buňky, a přitom se nejedná o poruchu tvorby protilátek, jsou možnosti ovlivnění zdravotního stavu již omezené. Nejúčinnější je dlouhodobé, někdy celoživotní preventivní (profylaktické) podávání antibiotik. V takovém případě bývají podávány nižší dávky antibiotik zaměřených proti bakteriím, ale někdy i plísním nebo virům. Takový přístup volíme někdy u nemocných s poruchami fagocytózy nebo tzv. komplementového systému.
Důležitá jsou i režimová opatření snižující nebezpečí kontaktu s infekcemi. Je nutné se snažit, aby všechny infekce byly pořádně doléčeny. Taková opatření mohou být dostatečnou léčbou u lehčích forem primárních imnodeficitů (např. u Di George syndromu).
Závažnou otázkou je též očkování imunodeficitních pacientů. Obecně platí, že nemocní s primárnimi imunodeficity by obvykle neměli dostávat vakcíny obsahující živé mikroby (v ČR se jedná zejména o očkování proti TBC, rotavirům, spalničkám, zarděnkám, příušnicím, planým neštovicím). Ostatní, neživé vakcíny je obvykle možné podávat, ne vždy ale mají takový ochranný efekt jako u zdravých lidí. O konkrétním očkování konkrétního pacienta ale musí rozhodnout pracovník vakcinačního centra nebo alergolog-klinický imunolog, který pacienta sleduje
Adekvátní léčba pacientů s primárními imunodeficity obvykle výrazně zlepšuje zdravotní stav nemocného a zabraňuje závažným komplikacím imunodeficitu (vzniku zápalu plic, zápalu mozkových blan, abscesů). Ne vždy ale znamená úplnou normalizaci stavu. Léčba je obvykle dlouhodobá, často celoživotní a vždy vyžaduje dobrou spolupráci pacienta s jeho ošetřujícím lékařem.